先导编辑辑技术（Prime Editing）首次被用于治疗人类患者，并取得不错的效果，但开发它的公司却准备调整方向了。
2025年5月19日，美国生物技术公司Prime Medicine(PRME.US)发布其先导编辑疗法PM359治疗慢性肉芽肿病（Chronic Granulomatous Disease，CGD）的1/2期临床数据，一名青少年患者接受单剂量PM359治疗一个月，在第15天和第30天时，其中性粒细胞分别恢复了58%和66%的NADPH氧化酶活性，远高于被认为可能治愈的水平，且没有出现严重的副作用。
这是先导编辑技术首次被用于治疗人类患者。2019年，哈佛大学刘如谦（David Liu）团队开发了这一新型精准基因编辑技术，它由一个DNA切口酶（Cas9 nickase）和一个工程逆转录酶（RT）组成融合蛋白，在pegRNA引导下靶向编辑目标基因位点，能够实现对目标基因序列的替换、删除和插入，其编辑过程不依赖于DNA双链断裂或供体DNA模板，因此，相比CRISPR-Cas9等基因编辑技术更安全，被称为“基因编辑2.0”，有望用于治疗人类的各种遗传疾病。
CGD是一种由包括 NCF1 在内的基因突变引起的罕见遗传性疾病，会导致反复感染、衰弱并危及生命。PM359 是Prime Medicine在血液学和免疫学领域的第一个候选产品，已获得美国FDA的罕见儿科药物认定和孤儿药认定，它由自体造血干细胞（HSCs）组成，使用Prime编辑器对其进行体外修饰，以纠正高比例的含有致病突变的细胞。
同一天，Prime Medicine宣布进行战略重组，重点关注大型遗传性肝病、囊性纤维化和合作项目的机会，取消其CGD项目的优先级，削减成本和员工人数；公司CEO和董事会成员Keith Gottesdiener决定辞职。目前，公司正在推进治疗威尔逊氏病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）这两种针对遗传性肝病的项目。
在过去五年（2020年-2024年）里，Prime Medicine仅在2020年和2024年有营业收入合计819.3万美元，营业利润合计-6.09亿美元，研发投入合计4.63亿美元。2025年Q1财报实现营收145.4万美元，净利润为-5189.00万美元。
创新疗法研发不易，生物技术公司生存艰难。希望Prime Medicine能顺利渡过这段难关。
生物医药
01 三生制药与辉瑞达成 60.5 亿美元合作
5月20日，三生制药公告称，公司及附属公司三生国健与辉瑞达成合作协议，将其突破性PD-1/VEGF双特异性抗体SSGJ-707在中国大陆以外地区的开发、生产及商业化权益授予辉瑞。三生制药保留中国大陆权益，并赋予辉瑞未来内地商业化的优先选择权。
根据协议，三生制药将获得12.5亿美元首付款及最高48亿美元的里程碑付款，总金额超60.5亿美元，还将根据授权地区的产品销售额收取两位数百分比的梯度销售分成。此外，辉瑞将于协议生效日认购三生制药价值1亿美元的普通股股份。
SSGJ-707 是三生制药旗下三生国健基于专有 CLF2 平台自主研发的创新双抗药物，已完成非小细胞肺癌（NSCLC）适应证的II期临床，展示出显著的抗肿瘤活性和良好的安全性，具有best-in-class（同类最优）的潜力，获得中国国家药监局“突破性治疗”认定，以及美国FDA的新药临床试验（IND）批准。
点评：这是2025年内迄今为止中国药企最大的BD交易，成为中国创新药国际化进程中的标志性事件。中国创新药企的研发能力受到全球认可，话语权和定价权也越来越高。具有研发优势的国内药企正加速进入全球医药产业，为整个创新药行业提振信心。（饶舒玮）
02 中国首例闭环脊髓神经接口植入手术
5月20日，浙大二院发布消息，该院联合南湖脑机交叉研究院、脑机智能全国重点实验室、生仪学院，成功完成全国首例闭环脊髓神经接口植入手术。术后，患者下肢的运动功能持续显著改善，不但可以直线行走，而且还实现了转弯、上下坡、变速行走等多种日常活动。
2025年3月，患者在浙大二院接受了国内首例“闭环脊髓神经接口”植入手术。术中，神经外科医生在他腰部脊椎中精准植入了一根带有16个触点的脊髓刺激电极，并在其腹部植入火柴盒大小的无线可充电刺激控制器。术中使用的皆为中国拥有完全自主知识产权的产品。
点评：这是中国在脊髓神经接口及神经功能重塑领域取得的重大技术突破。在两个月前，2025年3月3日，复旦大学中山医院也公布了全球首例通过脑脊接口技术让患者重新行走的临床验证手术成功实施。期待这些成果能早日让更多人受益。（李一跞）
03 英团队开发超快速脑肿瘤基因诊断方法
5月20日，英国诺丁汉大学团队在Neuro-Oncology发表论文ROBIN: A unified nanopore-based assay integrating intraoperative methylome classification and next-day comprehensive profiling for ultra-rapid tumor diagnosis，报告他们开发出一项脑肿瘤基因检测新技术ROBIN，将肿瘤分类所需时间从6至8周缩短至最快两小时，并在24小时内完成全面分析。
ROBIN利用纳米孔测序技术，通过检测DNA分子通过微孔时产生的电流变化实现测序。该方法通过对人类DNA特定区域进行深度测序，能同时分析多个关键片段，特别是肿瘤甲基化信息，从而快速判断肿瘤的类型。该方法已在50位患者中进行测试，结果与最终诊断高度一致。这项检测技术不仅准确快速，而且一次检测所获得的信息可替代传统4-5项独立检测。
点评：诊断时间从数周缩短至几小时，这对脑患者来说不仅是珍贵的治疗窗口，有效缓解了患者因等待而产生的情绪压力，还有助于医疗团队及时调整治疗方案，对于脑肿瘤的诊疗效率和预后改善是颠覆性的改变。（饶舒玮）
人工智能
04 AI pro芯片实现本地即时计算
5月19日，德国慕尼黑工业大学发布消息，该校Hussam Amrouch教授团队研发出一款全新人工智能芯片AI Pro，无需现有芯片所需的云端服务器或互联网即可运行。
该芯片以类脑神经形态架构为核心，采用“超维计算”原理，实现计算单元与存储单元的高度集成，且能够识别相似性和模式，仅需整合抽象特征（如通过四轮、道路行驶等属性识别汽车概念）即可完成学习，摆脱对海量数据的依赖，单次训练功耗低至24微焦耳，而同类产品则需十到一百倍的能耗。同时，该芯片支持本地即时计算，无需依赖云端服务器，确保敏感数据（如医疗数据等）全程不离开设备，可提升网络安全。
目前，半导体制造商格罗方德已在德国的德累斯顿生产了首批原型芯片。
点评：在摩尔定律趋近物理极限的当下，架构革新或许比制程升级更能释放生产力，AI计算架构也正从“集中式”向“云-边-端”协同演进。（郭吉桐）
05 “星际之门”首个国际部署项目落户阿联酋
5月22日，OpenAI宣布推出“Stargate UAE”（星际之门阿联酋），这是OpenAI、微软等美国科技企业联合发起的AI基础设施平台Stargate的首个国际部署项目。作为“OpenAI for Countries”倡议下的首个合作伙伴项目，OpenAI正在与阿联酋AI公司G42合作，在阿布扎比建设1GW的Stargate UAE集群，其中200MW预计于2026年投入运营。作为投资合作的一部分，G42公司计划在美国对AI基础设施进行等额投资。此外，OpenAI表示已经开始与全球其他有意建设“星际之门”的国家接触，探讨AI建设基础设施和为当地社区提供AI服务的机会。
点评：在刚刚结束的美国总统特朗普中东之行中，美国和阿联酋于2025年5月15日签署《人工智能加速合作伙伴关系》，一周后就有了“星际之门阿联酋”项目部署，动作够快！显然，在中东之外，“星际之门”还试图走向更多区域，这是美国试图领导世界AI发展的新动作。（李一跞）
科学前沿
06 仿生视觉系统首次实现全彩高清成像
5月21日，上海理工大学超精密光学制造团队联合美国杜克大学团队，在Science Advances（《科学进展》）发表论文Seeing through arthropod eyes: An AI-assisted, biomimetic approach for high-resolution, multi-task imaging，报告他们在仿生视觉领域取得了重大突破，利用AI赋能仿生成像系统。
这套仿生视觉系统的灵感，来源于节肢动物复眼的结构特点及信息处理方式。昆虫通过成百上千个“子眼”协同工作，实现对复杂环境的即时响应。团队模拟这一结构，设计出一套0.8立方厘米的仿生视觉系统，实现了百万像素级的全彩超大视野（165°×360°）高清成像。他们还利用AI为其“赋能”，通过深度学习构建了一套多级架构的视觉处理模型，能够开展全景图像高清重构、大视野中多目标定位、目标识别、目标跟踪等多项复杂任务，让“仿生视觉”真正具备了“看清”“看懂”的能力。
点评：传统仿生复眼成像系统因其复杂的三维结构、有限的空间解析能力，仅能以模糊的马赛克图像呈现出微观世界。本次成果首次在微观尺度上实现全彩高清成像，解决了空间解析力不足的核心难题，为微观世界观测与高端仪器研发开辟了新路径。（郭吉桐）
07 让人类“看见”红外世界的隐形眼镜
5 月 22 日，中国科学技术大学生命科学与医学部、微尺度国家研究中心薛天/马玉乾团队，中国科学技术大学工程科学学院龚兴龙/王胜团队，复旦大学化学系张凡团队，以及马萨诸塞大学医学院韩纲团队，共同在Cell发表论文Near-infrared spatiotemporal color vision in humans enabled by upconversion contact lenses ，报告他们开发了一种具有合适光学性能、亲水性、柔性和生物相容性的可穿戴近红外（NIR）上转换隐形眼镜（UCL），通过佩戴该隐形眼镜，实现人类近红外时空色彩图像视觉。佩戴 UCL 的人类志愿者不仅可以看到一定光强范围的近红外光，还可以准确识别近红外光的时间编码信息。
这是一项持续的研究。2019年4月4日，薛天团队等在Cell发表论文Mammalian Near-Infrared Image Vision through Injectable and Self-Powered Retinal Nanoantennae，利用一种转换红外光成为可见光的上转换纳米材料，经特殊修饰后注射到小鼠的视网膜中，首次实现了哺乳动物的裸眼近红外图像视觉能力。
点评：由于光子检测蛋白的物理热力学特性，人类无法感知红外光。六年时间，科研人员从将纳米材料注射到视网膜，到设计出可佩戴的生物兼容性隐形眼睛，新兴的生物集成纳米器件设计和应用，让人类拥有了“超能力”。（李一跞）
08 首次实现超冷原子“超纠缠”
5月22日，加州理工学院Manuel Endres教授团队在Science发表论文Erasure cooling, control, and hyperentanglement of motion in optical tweezers，报告他们首次在大质量粒子（中性原子）中实现“超纠缠”量子态，打破了量子信息编码的技术瓶颈。
研究团队将锶原子冷却至接近绝对零度（-273.15℃）后，使用 39 束定制激光束（光镊）逐个捕获原子，构建出规整的阵列，并通过“擦除冷却”（erasure cooling）技术抑制原子的热运动，诱导原子进入运动叠加态，并将其与伙伴原子纠缠，进而实现超纠缠，即原子的运动状态与电子状态相互关联。该实验表明，原子运动这一传统上的“噪声”因素可转化为量子信息的载体，为量子计算、模拟和测量提供了更多信息通道和更高的操控维度。
点评：此次突破首次将超纠缠态从光子拓展至大质量中性原子，使单个原子能够同时承载更多量子信息，由此大幅提升资源的利用效率，未来有望借此开发出全新的量子计算方式，探究量子模拟的新路径。（饶舒玮）
Bad NEWS
09 AI初创企业Builder.ai申请破产
5月20日，英国AI初创公司Builder.ai在大部分现金已被一家主要债权人Viola Credit扣押后，宣布申请破产。
Builder.ai成立于2016年，通过为企业提供平台来创建定制的智能手机应用程序，几乎不需要编写任何代码，比传统软件项目外包更快地完成交付。2023年，Builder.ai完成2.5亿美元融资，由全球最大的主权财富基金之一卡塔尔投资局领投，公司估值13亿美元；同年还获得了微软的股权投资并达成战略合作。
点评：2025年2月，Builder.ai创始人Sachin Dev Duggal辞去CEO职位，任命了一位在金融服务和电商领域有着丰富经验的继任者Manpreet Ratia，短短三个月时间显然未能达成他们预期的“创新与运营效率之间的完美平衡”的局面。即使身在最风光的赛道，也不一定人人都是能跑到最后的黑马。（李一跞）
科创力研究中心
责编 黄金萍